RNA医薬（核酸医薬）は低分子医薬・抗体医薬に続く「第三の創薬革命」と呼ばれ、日本でも2017年のスピンラザ（ASO）、2019年のオンパットロ（siRNA）の承認を皮切りに、核酸医薬の上市が進んでいます。

しかし、その数は依然として少なく、技術的なハードルに加え、複雑な知財構造（モダリティ／化学修飾／DDS／配列の4レイヤー）と、その中核に位置する実用化の鍵を握るプラットフォーム技術の存在が、参入の壁となっています。

 

本講座では、CMC実務経験の豊富な鈴木聡博士がRNA医薬の基礎・製造管理を、弁理士・木羽邦敏が特許分析に基づくランドスケープ、siRNA・ASOの特許史、GalNAc／LNP等のDDS特許状況、主要訴訟とライセンス戦略、2020〜2035年にかけたプラットフォーム技術の「Patent Cliff」を解説します。さらに2030年代には、上市製品を保護する特許も順次満了を迎え、核酸医薬の後続品参入の可能性も視野に入ってきます。

 

RNA医薬バリューチェーンと参入モデル（独自技術／ライセンス／特許満了戦略／後発品戦略）を踏まえ、「自社がいつ何を使えるか」を判断できる枠組みの習得を目指します。新規参入を検討する企業、既に参入している企業の知財・事業開発・研究開発担当者はもちろん、後発品・CDMO関連企業にも、実務に直結する必修の内容です。

主な受講対象者

• 製薬企業・バイオベンチャーの研究開発部門・知財部門・事業開発部門の担当者・リーダー
• CDMO・原薬メーカーで核酸医薬関連事業への参入や取引を検討中の技術者・企画担当者
• 核酸医薬分野への投資や調査を行うベンチャーキャピタル、金融機関、コンサルタント
• 大学・公的研究機関でRNA医薬の実用化・事業化を目指す研究者、TLO・産学連携担当者

（核酸・RNAや特許についての深い前提知識は不要ですが、医薬品開発の基本的な流れについての一般的な理解を前提とします）

 

期待される効果

• 核酸医薬の知財を「4レイヤーモデル」で体系的に理解できるようになる
• 特許データに基づく企業別・技術別の競争状況を把握できる
• GalNAc／LNP等のDDS特許競争と、クロスライセンス・訴訟の構造を理解できる
• 2025-2035年の主要特許満了スケジュール（Patent Cliff）を踏まえ、参入タイミングを判断できる
• 独自技術／ライセンス／特許満了戦略の選択肢を比較評価し、自社の戦略立案に活用できる
• CMC実務（製造・品質管理・CDMO活用）の観点を含めた事業化に必要な実務的知識を体系的に得られる

 

セミナープログラム（予定）

１．イントロ：RNA医薬革命　（鈴木聡）
１．１　医薬品モダリティの歴史（低分子→抗体→RNA医薬）
１．２　RNA医薬が「第三の創薬革命」と呼ばれる理由

２．RNA医薬の基礎　（鈴木聡）
２．１　主要技術１：siRNA（RNA干渉）
２．２　主要技術２：ASO（アンチセンス）
２．３　RNA医薬の作用機序と製品の特徴

３．RNA医薬CMC　（鈴木聡）
３．１　RNA合成・精製・分析（固相合成、HPLC、IEC）
３．２　品質管理（不純物、GMP、安定性試験）
３．３　RNA医薬特有のCMC課題（CDMO活用、技術移転）

４．核酸医薬特許の基本構造　（木羽邦敏）
４．１　核酸医薬の知財「4レイヤーモデル」（モダリティ／化学修飾／DDS／配列）
４．２　なぜ下層（配列）だけでは不十分か
４．３　プラットフォーム覇権と参入の前提条件

５．siRNA特許史　（木羽邦敏）
５．１　RNA干渉の発見とFire & Mello基本特許
５．２　Tuschl特許とAlnylamの役割
５．３　siRNA修飾モチーフの進化と特許（STC→ESC→ESC+）
５．４　上市製品（ONPATTRO／GIVLAARI／LEQVIO／AMVUTTRA／OXLUMO等）と特許保護状況

６．ASO特許史　（木羽邦敏）
６．１　Inoue論文（1987）からIsis（現Ionis）の黎明期
６．２　ギャップマー世代の進化
６．３　ステリック・ブロックの特徴
６．４　関連特許の満了と自由化の到来

７．DDS特許競争　（木羽邦敏）
７．１　RNA医薬最大の課題「送達」
７．２　GalNAcの主要プレイヤー（Alnylam／Ionis／Arrowhead／Dicerna／Novo Nordisk）
７．３　LNP：COVID-19ワクチンを契機とした訴訟多発の構造
７．４　各社DDS技術の比較（トリアンテナ型／テトラループ型／TRiM）

８．RNA医薬特許ランドスケープ　（木羽邦敏）
８．１　特許分析の概要と読み方
８．２　企業別特許ランキング Top 10
８．３　標的遺伝子ランキング Top 15
８．４　主要プレイヤー（Alnylam／Ionis／Moderna／Arrowhead）の戦略比較

９．特許紛争とライセンス戦略　（木羽邦敏）
９．１　Alnylam-Ionisクロスライセンス（2004年）の意義
９．２　LNP分野の主要訴訟（COVID-19ワクチン事例）
９．３　ライセンスモデルの類型（包括／技術別／製品別）
９．４　紛争回避の実務ポイントと自由実施調査（FTO）

１０．Patent Cliff（木羽邦敏）
１０．１　要素技術のパテントクリフ全体像
１０．２　STC／ESC基本特許の満了と実用的自由化
１０．３　GalNAc基本特許の完全自由化
１０．４　LNP基本製剤特許・MC3脂質の満了時期
１０．５　ESC+修飾パターン特許の満了時期と設計上の留意点
１０．６　上市製品を保護する特許の満了タイミング

１１．RNA医薬産業構造　（木羽邦敏）
１１．１　RNA医薬バリューチェーン全体像
１１．２　大学・ベンチャー・CDMO・製薬企業の役割分担
１１．３　日本企業のポジション

１２．RNA医薬参入戦略　（木羽邦敏）
１２．１　独自技術アプローチの成功例と条件
１２．２　ライセンスモデルの選択と交渉ポイント
１２．３　特許満了後のフォロワー戦略（後発DDS／後発配列）
１２．４　自社の知財ポジション診断の枠組み

１３．総括：RNA医薬産業の未来　（鈴木聡）
１３．１　技術・知財・産業の三位一体による成立構造
１３．２　2030年代のRNA医薬産業の転換期

 

質疑応答（両講師）
受講者からの質問を踏まえ、個別事例の解説や戦略面のディスカッションを行います。

 

備考

【複数名受講割引あり】

同一企業様から複数名同時にお申し込み頂くと、人数に応じて下記割引が適用されます。
［2名様⇒20％、3名様⇒30％、4名様⇒40％、5名様以上⇒50％ の割引となります］