大型医薬品の相次ぐ特許切れや新規モダリティの台頭により、製薬企業では自社創薬に加えて外部創薬シーズを取り込む重要性が高まっています。一方で、大学・アカデミアや創薬スタートアップから提案される早期シーズは、科学的に魅力的であっても、そのままでは製薬企業が導入判断できる状態に達していないことが少なくありません。

 

実際の導入判断では、Scienceだけでなく、疾患・患者像、Target Product Profile（TPP）、Translational Strategy、データの品質・信頼性、知的財産、CMC、非臨床、安全性、薬事、臨床開発、市場性、競合環境、開発期間、必要資金までを横断的に評価し、「何が分かっていて、何がまだ分かっていないのか」「どのData Gapを、どの順番で、どこまで埋めれば投資・導入判断が可能になるのか」を整理する必要があります。

しかし、ライセンス契約、知財デューデリジェンス（DD）、売上予測・rNPV、産学連携手続きなどが個別に議論されることが多く、「早期シーズを発掘し、評価し、足りないデータを特定し、De-riskingし、最終的に導入可否を判断するまで」を一気通貫で扱う機会は限られています。

 

本講座では、製薬企業側の視点から、アカデミア・創薬スタートアップ発の早期シーズをどのように発掘・スクリーニングし、TPPを起点にScientific／Translational DDと開発可能性・事業性の評価を行うのかを体系的に解説します。

さらに、評価して終わるのではなく、評価の過程で見つかったData Gapをどのような追加試験・検証で埋めるのか、アカデミアやスタートアップとどう役割分担しながらシーズを育てるのか、そして最終的に「導入する」「追加データ取得後に再評価する」「見送る」をどのような根拠で判断するのかまでを扱います。

【本講座の特長】

• ① デューデリジェンスを「欠点探し」で終わらせず、何を追加すれば導入可能性が高まるのかまで扱います。
• ② Science、開発、薬事、知財、CMC、事業性を個別論ではなく一気通貫で扱います。
• ③ 論文データと規制対応データの違い、アカデミアデータの信頼性、共同開発移行時のQMS整備という実務論点を独立して扱います。
• ④ 低分子、抗体・ADC、細胞・遺伝子治療などモダリティで、デューデリジェンスの勘所がどう変わるかを整理します。
• ⑤ 公開情報から構成した架空ケースを用い、受講者自身がCritical Data Gapの抽出からDe-risking Plan、導入委員会向けDecision Memoの作成、最終的な導入判断までを実践します。

 

講師は、製薬企業での医薬品開発・薬事・臨床開発・事業性評価、コンサルティングファームでの開発戦略立案、バイオ・製薬スタートアップの立ち上げと経営、そして現在のアカデミア発創薬シーズの事業化支援まで、一貫して経験しています。製薬企業が何を求めるのかだけでなく、早期シーズ側が「なぜそのデータを持っていないのか」も理解したうえで、現実的な育成方法を解説します。受講後に自社の案件評価・導入検討へそのまま使える考え方とフレームワーク、および実務テンプレートをお持ち帰りいただくことを目的とします。

 

主な受講対象者

【製薬企業・バイオ医薬品企業等において、外部シーズの評価・導入に関わる方】

• 事業開発／Business Development、ライセンス
• External Innovation／Open Innovation、アカデミア・スタートアップとの提携担当
• 創薬シーズ探索／Scouting、研究開発企画／R&D Strategy
• 知的財産、法務
• CVC／コーポレートベンチャーキャピタル
• 創薬研究、トランスレーショナル研究のマネジメント層

 

【あわせて受講を推奨する方】

• 非臨床開発、臨床開発、薬事、CMC研究、信頼性保証・品質保証
• 市場調査・マーケティング、アライアンスマネジメント、ポートフォリオマネジメント、経営企画
• アカデミアの研究者、産学連携室、オープンイノベーション室などの方

 

【特に次のような課題をお持ちの方】

• 「アカデミアやスタートアップからシーズを紹介されるが、何を見て判断すればよいか整理したい」
• 「Scientific DDはできるが、事業性・開発・薬事まで含めて総合的に判断する方法を知りたい」
• 「魅力的だが未成熟なシーズを、そのままNo-Goにするのではなく、導入可能な状態まで育てる方法を知りたい」

 

【受講の前提】

特定領域の高度な専門知識は前提としません。創薬・開発・知財・法務・事業開発など、いずれかの立場で医薬品事業に関わっておられれば受講いただけます。財務モデルの作成経験や薬事の詳細知識は不要です。演習はグループでの討議形式で行いますので、事前準備は必要ありません。

 

期待される効果

• アカデミア・スタートアップ由来の創薬早期シーズについて、初期段階で見るべきポイントを体系的に整理できるようになる
• 「良いScience」と「製薬企業として導入できるシーズ」の違いを、社内・社外に説明できるようになる
• 大学からの直接ライセンス、大学発スタートアップ、既存バイオテックからの導入で、見るべきリスクがどう変わるかを説明できるようになる
• TPPを起点に、研究・非臨床・CMC・薬事・臨床・知財・事業性を横断して評価できるようになる
• 論文データと規制対応データの違いを理解し、アカデミアデータの信頼性を評価するとともに、規制対応レベルへ引き上げる際の時間・費用を左右する主要な要因を整理できるようになる
• 低分子、抗体・ADC、核酸、細胞・遺伝子治療で、デューデリジェンスの勘所がどう変わるかを整理できるようになる
• 情報をFact／Assumption／Unknown／Riskへ分類し、Critical Data Gapを抽出できるようになる
• 不足データを列挙するのではなく、「どのデータを取得すれば意思決定が変わるか」という観点からDe-risking Planを設計できるようになる
• 市場性、競合環境、成功確率、開発期間・費用を踏まえ、早期シーズの事業性を評価し、rNPVを感度分析の道具として使えるようになる
• 「導入する／追加データ取得後に再評価する／見送る」の判断と根拠を、社内の意思決定者へ説明できるようになる
• アカデミア・スタートアップに対して、単なる指摘ではなく、次に取得すべきデータと開発上の課題を具体的にフィードバックできるようになる
• テンプレートを持ち帰り、自社案件の評価にそのまま適用できる

 

セミナープログラム（予定）

１．なぜ「良い研究シーズ」が「良い導入案件」とは限らないのか　（10:00–10:25）
１．１　外部創薬シーズ獲得の重要性 ― 自社創薬の限界とExternal Innovation
１．２　アカデミア・スタートアップと製薬企業では評価軸が異なる
１．３　「研究として成功」と「開発として成功」は違う
１．４　早期案件に残る8つの不確実性（Biology／Translatability／Safety／CMC／Regulatory／IP／Commercial／Execution）
１．５　従来型DDの限界 ―「Scouting→DD→License or Reject」からの転換
１．６　最も重要な問い ―「この案件は良いか」ではなく「何が分かれば導入判断できるか」

 

２．外部シーズの発掘と初期スクリーニング　（10:25–10:55）
２．１　Scoutingの前に決めること ― 自社戦略、疾患領域、モダリティ、ステージ、Strategic Fit
２．２　シーズ発掘のチャネル ― 大学・研究機関、TLO・産学連携部門、学会・論文・特許、VC・アクセラレーター
２．３　入口類型①　大学からの直接ライセンス ― 権利関係と研究者依存性
２．４　入口類型②　大学発スタートアップ ― 経営チーム、資金調達歴、Runway
２．５　入口類型③　既存バイオテックからの導入 ― Corporate DDとDeal Structure
２．６　初期スクリーニングの10軸とKnock-out Criteriaの設計
２．７　よくある失敗①　情報が足りないシーズと、悪いシーズを混同する
２．８　よくある失敗②　合計点で判断し、Critical Riskを加点項目で相殺してしまう
２．９　評価の目的とDecision Pointを最初に揃える ― 誰が最終意思決定者か

 

３．TPPを起点とした創薬早期シーズのデューデリジェンス　（10:55–12:15／途中休憩10分）
３．１　なぜ早期段階からTPP（Target Product Profile）を書くのか
３．２　Initial TPPの主要項目 ― 適応、対象患者、治療ライン、比較薬、有効性、安全性、投与経路・用法、差別化
３．３　TPPからの逆算 ― 必要Evidence→臨床開発→非臨床・CMC→現在のデータ
３．４　Scientific DD ― Target Validation、Mechanism of Action、疾患モデルの妥当性
３．５　Translational DD ―「効いた」ではなく「なぜヒトでも効くと言えるのか」
３．６　薬理・非臨床データの読み方 ― PK/PD、Exposure-response、Safety Margin
３．７　よくある失敗③　非臨床データの典型的Red Flag
３．８　CMC ―「作れるか」ではなく「品質を保って作り続けられるか」
３．９　安全性・薬事 ― First-in-Humanまでの主要課題とRegulatory Precedent
３．１０　知的財産① ― 物質特許・用途特許・プラットフォーム特許の意味の違い
３．１１　知的財産② ― FTO、発明者・権利帰属、大学の知財ポリシー、Patent Lifeと開発計画の整合
３．１２　研究者・創業者の事業化意思と実行体制をデューデリジェンスする
３．１３　アカデミアデータの品質・信頼性① ― 論文データと規制対応データは何が違うのか
３．１４　アカデミアデータの品質・信頼性② ― 生データ、実験ノート、Traceability、Data Integrity
３．１５　アカデミアデータの品質・信頼性③ ― 非GLPデータはどこまで使えるのか
３．１６　アカデミアデータの品質・信頼性④ ― 共同開発移行時のQMS・SOP整備に要する時間と費用
３．１７　モダリティ別のデューデリジェンスの勘所 ― 低分子／抗体・ADC／核酸／細胞・遺伝子治療
３．１８　DDをチェックリストで終わらせない ― Fact／Assumption／Unknown／Riskの区別

 

４．事業性評価と「導入できる案件」の条件　（13:15–14:00）
４．１　事業性評価は市場規模から始めない ― 患者→治療の流れ→ポジショニング
４．２　Patient Funnel ― 罹患、診断、適応、治療、対象患者への絞り込み
４．３　よくある失敗④　「有病率×人口」で市場規模を過大評価する
４．４　競合分析 ― 現在の競合ではなく「上市時点の治療環境」を予測する
４．５　Differentiation ―「統計的に有意に効いた」から「選ばれる薬」へ
４．６　価値を決める因果構造 ― TPP→対象患者→薬価→シェア→開発費→開発期間→成功確率
４．７　rNPVの基本的な考え方 ― 成功確率、開発費、開発期間、割引率
４．８　rNPVを点推定ではなく「感度分析の道具」として使う
４．９　何が変われば判断が変わるのか ― Key Assumptionを明示する
４．１０　Go／Conditional Go／No-Goの3分類

 

５．Data Gapを特定し、De-risking Planへ変える　（14:00–14:45）
５．１　デューデリジェンスの本当のアウトプットはYes／Noではない
５．２　「データ不足」をリスク種別へ分解する（Scientific／Translational／Safety／CMC／Regulatory／IP／Commercial／Execution）
５．３　Critical Data Gapの選び方 ―「次の意思決定を変える情報は何か」
５．４　De-risking Planの8項目 ― Question／Hypothesis／Experiment／Success Criteria／Failure Criteria／Cost／Time／Decision
５．５　実験の優先順位づけ ― Value of InformationとValue Inflection Point
５．６　よくある失敗⑤　「研究を追加する」だけでは案件は前に進まない
５．７　関与の形を設計する ― Sponsored Research、Evaluation Agreement、Option、License、Equity、Milestone-based Deal
５．８　「会社化してからDe-riskingする」という選択肢
５．９　日本の大学との実務論点① ― 単独出願・共同出願・不実施補償、大学知財のライセンス
５．１０　日本の大学との実務論点② ― 公的資金が入った成果の取扱い、大学発スタートアップへの権利移転、TLO・URAとの役割分担
５．１１　日本の大学との実務論点③ ― 研究者の兼業・エフォート、意思決定プロセスと時間軸の差
５．１２　De-riskingの実行主体をどう確保するか ― 社内Translational機能、CRO、大学URA・TLO、公的支援プログラム、アクセラレーター、ベンチャースタジオの使い分け
５．１３　研究者へのフィードバック ― DD結果をDevelopment Roadmapへ翻訳する

 

６．ケーススタディ：あなたなら、このシーズを導入するか　（15:05–16:20）
６．１　ケースの前提と読み込み ―「何が書かれていないか」を見る（公開情報から構成した架空事例を使用）
６．２　演習１　Fact／Assumption／Unknown／Riskへの分類と、Top 3 Critical Data Gapsの決定
６．３　演習２　De-risking Planの設計と、Go／Conditional Go／No-Goの判断
６．４　演習２（続）　導入委員会向けDecision Memo（Recommendation／Key Rationale／Key Risk／Next Action）にまとめる
６．５　討議・ワーク発表・相互質疑 ― 判断が分かれること自体を教材とする
６．６　講師によるDebrief ― 何を最重要リスクと考えるか、どの検証から着手するか

 

７．実務への落とし込み・まとめ　（16:20–16:30）
７．１　早期シーズ評価の全体プロセス
７．２　持ち帰る3つの道具
７．３　「No-Go」と「Not Yet」を区別する

 

質疑応答　（16:30–17:00）

 

備考

【複数名受講割引あり】

同一企業様から複数名同時にお申し込み頂くと、人数に応じて下記割引が適用されます。
［2名様⇒20％、3名様⇒30％、4名様⇒40％、5名様以上⇒50％ の割引となります］